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贺建奎首例基因编辑婴儿周岁了!无论怎样谴责或争议,科学家们并没放弃或暂缓基因编辑人类基因组,仍在继续做着“基因编辑婴儿”的梦想。当然,目标更加明确——治疗那些毫无办法的罕见遗传基因病。各国也在汲取教训,出台了相应监管法规,同时,也暴露了达成国际业界共识的道路相当曲折,甚至有人为障碍。换句话讲,总有人不买账的。俄罗斯生物学家丹尼斯·瑞布里科夫就是一例:他对受精卵进行了基因编辑,试图改变耳聋夫妇生下后代携带损害听力的致病突变。瑞布里科夫博士表示,在获得机构批准后,他将把基因编辑的胚胎植入母体子宫,让胎儿生长发育。
俄罗斯生物学家丹尼斯·瑞布里科夫已开始对妇女捐献的卵子进行基因编辑,试图让耳聋夫妇生下不携带损害听力致病突变的婴儿。
10月17日《自然》刊发了一封瑞布里科夫博士的电子邮件,详细说明了此事。瑞布里科夫说,目前的争议是利用CRISPR基因编辑创造对HIV有抵抗力的基因编辑婴儿(贺建奎所为)。他所做的基因编辑是为了治疗一对遗传性聋哑夫妇再生出有先天遗传缺陷的聋哑婴儿。
该聋哑夫妇的第一个孩子不幸遗传了他们的突变基因,成为了先天性聋哑孩子。在现有医疗技术上,没有任何方法可以防治此遗传疾病。
瑞布里科夫博士在俄罗斯杂志《N+1》发表了一篇报道后,一对聋哑夫妇自愿接受基因编辑卵子,这些卵子将被用来制造一个基因编辑过的婴儿。编辑后的卵子将不再携带耳聋基因突变了。通常情况下耳聋基因突变会损害婴儿的听力。瑞布里科夫称最大挑战和潜在风险是“脱靶”基因突变,这是应用CRISR-Cas9技术编辑胚胎所不可预知的风险。
卵细胞基因编辑实验瑞布里科夫博士表示,他将公布卵细胞基因编辑的结果,包括测试CRISPR修复耳聋相关基因的能力,该基因被称为GJB2,在患者体细胞内携带这种基因突变。
如果没有助听器或植入人工耳蜗等辅助措施,婴儿遗传了两个突变GJB2基因拷贝,将出现先天性听力障碍,这是那些先天聋哑夫妇们的痛苦。瑞布里科夫称当地伦理审查委员会已批复许可继续进行验证性研究,但不包括将基因编辑的卵子/胚胎植入母体子宫,怀孕生出婴儿来。
除了这对聋哑夫妇自愿接受基因编辑治疗外,还有另外四对遗传性聋哑夫妇也在沟通交流中。已经检测出其中两对准父母都携带突变GJB2基因。如果他们希望生下一个听力健全的孩子,唯一的办法就做基因编辑治疗修正受精卵突变的基因。
等待监管部门最后的绿灯瑞布里科夫在他最近一封电子邮件中强调,如果没有联邦卫生部的批准,他不会采取进一步行动或贸然实施计划,当然,获得批准可能是一个漫长等待过程,也是值得的。
上周俄罗斯联邦卫生部声明称,现在谈生产出基因编辑的婴儿,为时尚早。瑞布里科夫也表示:无论什么时候获得许可,这一步是至关重要的,必须完备所有必要的审查和安全评估。
制造抗艾滋病毒婴儿计划今年6月份,瑞布里科夫公布制造抗艾滋病毒婴儿计划而在国际基因编辑界一举成名。国际权威人士担心瑞布里科夫在步贺建奎之后尘。尽管贺建奎完成了世界上第一个基因编辑婴儿——双胞胎女孩的诞生,业界至今仍在争论不休。
许多科学家反对的理由是,为抵抗HIV病毒感染,不值得冒基因编辑的不可预测风险,因为已有其他方法防止HIV病毒由父母传给孩子。
但是,瑞布里科夫认为HIV阳性的受试对象最理想,因为父母有更高机率把HIV病毒传染给孩子。许多科学家则认为利用胚胎基因编辑来修改CCR5的做法是错误的。
修复耳聋基因计划目前,瑞布里科夫博士关注的是修复人类胚胎的GJB2突变基因。同样,一些科学家和伦理学专家对该基因编辑的获益也提出质疑。认为听力损失并不是致命性疾病。
CRISPR基因编辑技术的权威专家,加州大学伯克利分校的生物学家詹妮弗·杜德纳教授认为这个项目是不顾后果的投机取巧,是不道德的,甚至损害了基因编辑技术应用的可信度。
世界卫生组织(WHO)已组建了一个专家委员会,负责制定管理基因编辑医学应用的国际共识。8月份,WHO还启动了一项应用人类基因编辑开展临床研究的国际注册平台系统,旨在加强基因编辑技术监管和透明度。
美国国家科学院、美国国家医学科学院和英国皇家学会也组建了一个专家委员会,负责撰写一份指导生殖系基因编辑临床研究的共识文件,预计在2020年春季发布。
瑞布里科夫表示,他希望把基因编辑应用于临床时,国际上应当有一项共识性规定。遗憾的是,目前还没有办法达成如此的共识或监管系统。伦敦弗朗西斯克里克研究所的发展生物学家巴奇教授认为,基因编辑人类胚胎细胞的遗传基因,不是一件简单的科学试验或研究项目,大家应当耐心等待一个明确、一致性的指导框架出台。如果认为在几个月内能够对一个相当复杂、前所未有的科学技术应用达成共识,形成全球范围内的监管方案,这本身也是天真和荒谬想法。
很快! 全球各大期刊、媒体将头条报道“俄罗斯人的基因编辑婴儿诞生了!”谁会是再下一个呢?其实不重要了,潘多拉魔盒子已经打开了!
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